科学家尝试研究地中海贫血新方法
从广州举行的第四届广州国际干细胞与再生医学论坛上获悉，未来5年内，我国来自基础研究、临床治疗等领域的科学家将组成一个项目组，通过诱导性多能干细胞研究，寻找治疗单基因遗传病———地中海贫血的新方法。 从广州举行的第四届广州国际干细胞与再生医学论坛上获悉，未来5年内，我国来自基础研究、临床治疗等领域的科学家将组成一个项目组，通过诱导性多能干细胞研究，寻找治疗单基因遗传病 地中海贫血的新方法。 地中海贫血是一种全球常见的慢性溶血性贫血病，因最早发现于地中海沿岸国家而得名。地中海贫血可分为 、 、 等不同类型，而 和 是其中最主要的类型。在我国，地中海贫血主要分布在四川、云南、贵州、福建、广东等长江流域以南的省区。 虽然地中海贫血危害很大，但目前的治疗手段受到了很多制约：临床上常用的定期输血和去铁治疗费用高昂，而异基因造血干细胞移植虽能根治重型 地中海贫血，但由于配型原因限制了实际应用的大规模开展。 科学家将目光 瞄准 了近年来兴起的诱导多能干细胞。据项目首席科学家、中国科学院广州生物医药与健康研究院潘光锦博士介绍，诱导多能干细胞(iPS)通过对成体细胞进行重新编程，从而使细胞成为多能干细胞，重新获得分化成多种细胞的能力。项目组将把病人皮肤细胞等体细胞诱导成多能干细胞系，然后通过致病基因的原位修复，进一步分化成有功能的血液干细胞，最终用于移植治疗，从而根治地中海贫血病。 微微健康温馨小贴士： 许多地中海贫血病人在青春期并没有正常的发育，这是因为体内过量的铁负荷，不但损害了控制性发育的内分泌腺，还损害了性腺本身(男孩的睾丸或女孩的卵巢)，这些情况通常发生在那些早期并未接受完善治疗的病人身上。然而，大多数终其一生接受完善治疗的地中海贫血患者，能够在青春期正常的生长并能拥有正常的性发育。越早开始治疗越有机会拥有正常的青春期。
